BACKGROUND: Transthyretin amyloidosis (ATTR) is a progressive, fatal disease caused by toxic misfolded transthyretin (TTR) amyloid deposits. Patisiran, an RNA interference therapeutic, inhibits synthesis of wild-type and variant TTR and is approved for the treatment of hereditary ATTR with polyneuropathy...
INTRODUCTION
APOLLO-B is a Phase 3 study of patisiran in patients with transthyretin (ATTR) cardiac amyloidosis (NCT03997383), which demonstrated a significant benefit in functional capacity (6-MWT), and health status and quality of life (QoL) (KCCQ-OS) with patisiran vs placebo at Month (M) 12.
HYPOTHES...
INTRODUCTION: The Phase 3 APOLLO-B study evaluates patisiran in patients (pts) with transthyretin (ATTR) cardiac amyloidosis over a 12-month (M) double-blind (DB) period, followed by an open-label extension (OLE) period when all pts receive patisiran (NCT03997383). Hypothesis: Patisiran provides long-ter...
INTRODUÇÃO: Mais de 130 variantes patogênicas no gene TTR foram associadas à amiloidose por transtirretina hereditária (ATTRh), conferindo uma ampla heterogeneidade fenotípica nos indivíduos afetados, com início da doença variável e formas de apresentação distintas. Sendo ATTRh de herança au...
Amiloidose se refere a um conjunto de doenças causadas pelo depósito de fragmentos anômalos de diferentes proteínas. O coração é um dos principais órgãos afetados, nas formas mais comuns de amiloidose, com os pacientes apresentando mau prognóstico e sobrevida curta, conforme o grau de acometime...
