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Nusinersena: eficácia, segurança e custo-efetividade para o tratamento da atrofia muscular espinhal

Bento, Andressa de Lucca; Cordeiro, Fauhber da Silva; Valdes, Gabriel; Higa, José Hidemitsu; Zolin, Kassandhra Pereira; Silva, Luís Fernando Garcia da; Oliveira, Saú Pereira Tavares.
As Atrofias Musculares Espinhais (AME) são um grupo de doenças neuromusculares hereditárias raras (incidência de cerca de 1 para cada 11.000 nascidos vivos).Caracterizam-se pela degeneração dos neurônios motores na medula espinhal e tronco encefálico, resultando em fraqueza muscular progressiva. ...
Atrofia Muscular Espinal/tratamento farmacológico, Transtornos Musculares Atróficos/tratamento farmacológico, Atrofias Musculares Espinais da Infância/tratamento farmacológico, Análise de Custo-Efetividade/organização & administração, Resultado do Tratamento, Tomada de Decisões/efeitos dos fármacos
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Eficácia, segurança e aspectos regulatórios dos medicamentos órfãos para doenças raras: o caso Zolgensma®
Efficacy, safety and regulatory aspects of orphan drugs for rare diseases: Zolgensma®’s case study

Riera, Rachel; Bagattini, Ângela Maria; Pachito, Daniela.
Cad. Ibero Am. Direito Sanit. (Impr.); 8 (3), 2019
Objetivo: discutir o processo regulatório de medicamentos para doenças raras no Brasil, com base no caso Zolgensma®, e avaliar criticamente as evidências disponíveis até o momento sobre a eficácia e a segurança do Zolgensma® no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME). Metodologia: estudo d...
Doenças Raras, Atrofia Muscular Espinal, Medicamentos do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica, Terapia Genética, Registro de Produtos
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