Nusinersena: eficácia, segurança e custo-efetividade para o tratamento da atrofia muscular espinhal
As Atrofias Musculares Espinhais (AME) são um grupo de doenças neuromusculares hereditárias raras (incidência de cerca de 1 para cada 11.000 nascidos vivos).Caracterizam-se pela degeneração dos neurônios motores na medula espinhal e tronco encefálico, resultando em fraqueza muscular progressiva. ...