Neurological outcomes after hematopoietic stem cell transplantation for cerebral X-linked adrenoleukodystrophy, late onset metachromatic leukodystrophy and Hurler syndrome
Arq. neuropsiquiatr; 74 (12), 2016
ABSTRACT Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is the only available treatment for the neurological involvement of disorders such as late-onset metachromatic leukodystrophy (MLD), mucopolysaccharidosis type I-Hurler (MPS-IH), and X-linked cerebral adrenoleukodystrophy (CALD). Objective To desc...
Adrenoleucodistrofia/genética, Adrenoleucodistrofia/mortalidad, Adrenoleucodistrofia/cirugía, Edad de Inicio, Encéfalo/diagnóstico por imagen, Encéfalo/patología, Brasil/epidemiología, Trasplante de Células Madre Hematopoyéticas/mortalidad, Leucodistrofia Metacromática/genética, Leucodistrofia Metacromática/mortalidad, Leucodistrofia Metacromática/cirugía, Imagen por Resonancia Magnética, Mucopolisacaridosis I/genética, Mucopolisacaridosis I/mortalidad, Mucopolisacaridosis I/cirugía, Linaje, Estudios Retrospectivos, Donantes de Tejidos, Acondicionamiento Pretrasplante/métodos, Resultado del Tratamiento, Sustancia Blanca/diagnóstico por imagen