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Duchenne muscular dystrophy: an historical treatment review

Arq. neuropsiquiatr; 77 (8), 2019
ABSTRACT In this review, we discuss the therapies used in the treatment of patients with Duchenne muscular dystrophy since the first description of the disease. A short description is given of the various theories based on disease pathogenesis, which give the substrates for the many therapeutic intervent...

Tratamiento farmacológico y génico en las distrofias musculares de Duchenne y Becker
Pharmacologic and genetic treatment in the Duchenne and Becker muscular dystrophies

Rev. cuba. pediatr; 90 (4), 2018
Introducción: Las distrofias musculares son las enfermedades degenerativas más comunes dentro de las enfermedades neuromusculares, cursan con debilidad muscular que progresa hasta la pérdida de la deambulación y en la segunda década de vida surgen complicaciones cardíacas, respiratorias y ortopédi...

Brazilian consensus on Duchenne muscular dystrophy. Part 1: diagnosis, steroid therapy and perspectives

Arq. neuropsiquiatr; 75 (8), 2017
ABSTRACT Significant advances in the understanding and management of Duchenne muscular dystrophy (DMD) took place since international guidelines were published in 2010. Our objective was to provide an evidence-based national consensus statement for multidisciplinary care of DMD in Brazil. A combination o...

Seguridad y eficacia de ataluren en pacientes con diagnóstico de distrofia muscular de duchenne portadores de una mutación sin sentido en el gen de distrofina

INTRODUCCIÓN: Antecedentes: El Instituto de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación ha recibido la solicitud de evaluar el uso de Ataluren para su uso en Pacientes ambulantes mayores de 5 años con diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne debida a una mutación sin sentido en el gen ...