Informe de evaluación rápida de tecnología sobre seguridad y efectividad de laronidasa para mucopolisacaridosis tipo I
Rapid evaluation report of technology on safety and effectiveness of laronidase for mucopolysaccharidosis type I
La MPS I es una enfermedad pan-étnica con una incidencia estimada en 1:100 000 nacidos vivos. Aproximadamente, 50% a 80% de los pacientes presenta el fenotipo grave de la enfermedad (o Síndrome de Hurler). Un estudio poblacional mostró que el fenotipo atenuado representa 26% de la población total de ...