LILACS – Literatura Latinoamericana y del Caribe de Ciencias de la Salud

Case series of patients under biweekly treatment with laronidase: a report of a single center experience

Kyosen, Sandra Obikawa; Toma, Leny; Nader, Helena Bonciani; Braga, Marion Coting; Pereira, Vanessa Gonçalves; Canossa, Sueli; Pesquero, João Bosco; D'Almeida, Vânia; Martins, Ana Maria.

Rev. Paul. Pediatr. (Ed. Port., Online); 37 (3), 2019

ABSTRACT Objective: To report the stabilization of urinary glycosaminoglicans (GAG) excretion and clinical improvements in patients with mucopolysaccharidosis type I (MPS I) under an alternative dose regimen of laronidase of 1.2 mg/kg every other week. Methods: We participated in a dose-optimization ...

Terapia de Reemplazo Enzimático/métodos, Iduronidasa/uso terapéutico, Mucopolisacaridosis I/tratamiento farmacológico, Mucopolisacaridosis I/fisiopatología, Estudios Retrospectivos, Resultado del Tratamiento

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Laronidase como terapia de reposição enzimática na mucopolissacaridose tipo I

Brasil. Ministério da Saúde. Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos.

CONTEXTO: A mucopolissacaridose tipo I (MPS I) é uma doença lisossômica (DL) crônica, progressiva, causada pela atividade deficiente da alfa-L-iduronidase (IDUA). A IDUA é responsável pela clivagem dos resíduos de ácido idurônico dos glicosaminoglicanos (GAGs) heparan e dermatan sulfato. Na MPS ...

Glicoproteínas/uso terapéutico, Iduronidasa/uso terapéutico, Terapia de Reemplazo Enzimático, Mucopolisacaridosis I/tratamiento farmacológico, Evaluación de la Tecnología Biomédica, Análisis Costo-Beneficio, Brasil, Sistema Único de Salud

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The impact of laronidase treatment in otolaryngological manifestations of patients with mucopolysaccharidosis

Dualibi, Ana Paula Fiuza Funicello; Martins, Ana Maria; Moreira, Gustavo Antônio; Azevedo, Marisa Frasson de; Fujita, Reginaldo Raimundo; Pignatari, Shirley Shizue Nagata.

Braz. j. otorhinolaryngol. (Impr.); 82 (5), 2016

ABSTRACT INTRODUCTION: Mucopolysaccharidosis (MPS) is a lysosomal storage disease caused by deficiency of a-l-iduronidase. The otolaryngological findings include hearing loss, otorrhea, recurrent otitis, hypertrophy of tonsils and adenoid, recurrent rhinosinusitis, speech disorders, snoring, oral breath...

Terapia de Reemplazo Enzimático, Iduronidasa/uso terapéutico, Mucopolisacaridosis I/complicaciones, Mucopolisacaridosis I/tratamiento farmacológico, Enfermedades Otorrinolaringológicas/tratamiento farmacológico, Enfermedades Otorrinolaringológicas/etiología, Resultado del Tratamiento

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