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Terapia genética de injeção intravítrea de rAAV2-ND4 para neuropatia óptica hereditária de Leber: uma revisão sistemática

Rev. bras. oftalmol; 82 (), 2023
RESUMO A neuropatia óptica hereditária de Leber é uma doença mitocondrial hereditária neurodegenerativa. A taxa potencial de recuperação espontânea é controversa na literatura. A terapia genética tem sido estudada como suporte aos pacientes. O objetivo desta revisão foi avaliar qualitativament...

Antibióticos innovadores contra la farmacorresistencia bacteriana obtenido por tecnología de edición genética CRISPR/Cas9
Innovative antibiotics against bacterial drug resistance obtained by CRISPR/cas9 gene editing technology

Rev. cuba. med; 61 (3), 2022
Introducción: El aumento de la resistencia a los antimicrobianos constituye actualmente una peligrosa amenaza para la salud. Ante este problema global de falta de antimicrobianos, es perentorio intervenir de forma coordinada e idear fórmulas para incentivar la investigación a nivel internacional. Obje...

CRISPR-Cas, el editor de genes
CRISPR, gene editor

El término CRISPR, por su acrónimo en inglés refiere a Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, es decir, repeticiones palindrómicas cortas, agrupadas y regularmente esparcidas, por sus características en el genoma, pertenece naturalmente al sistema de defensa de bacterias y arquea...

Hiposialia y Xerostomía Post Irradiación: Terapias Innovadoras en el Campo Biomolecular

Int. j. morphol; 37 (4), 2019
Las glándulas salivales humanas pueden ser gravemente lesionadas por la radioterapia utilizada contra neoplasias de cabeza y cuello, produciendo hiposialia y xerostomía, las cuales afectan la salud oral y sistémica, mermando la calidad de vida de la persona. Los tratamientos convencionales actuales es...

Respuesta inmune y terapia gó©nica con vectores virales adenoasociados
Immune response and gene therapy with adenoassociated viral vectors

Medicina (B.Aires); 79 (6), 2019
En los ó;ºltimos aó;±os la terapia gó;©nica se ha posicionado como una opció;n real y segura en el desarrollo de alternativas terapó;©uticas para la cura y la prevenció;n de diferentes enfermedades. Consiste en la inserció;n de material genó;©tico en un tejido o có;©lula defectuosa, median...

Avances en el tratamiento de la distrofia de Duchenne
Advances in the treatment of Duchenne muscular dystrophy

Medicina (B.Aires); 79 (supl.3), 2019
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genéticamente determinada, ligada al cromosoma X y caracterizada clínicamente por producir debilidad muscular progresiva, con una incidencia de 1 por cada 3500-6000 varones nacidos. Es causada por la mutaciones en el gen DMD, el cual codifica la distr...

Progresos en farmacoterapia en fibrosis quística

Cystic fibrosis is an autosomal recessive multisystemic disease caused by a mutation in the gene encoding the CFTR protein (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). For decades treatments were focused on pulmonary and extrapulmonary symptoms, but in recent years new treatments based on genet...

Vascular endothelial growth factor association with angiopoietin 1 promotes improvement in ventricular function after ischemic cardiomyopathy induced in mini pigs

Acta cir. bras; 33 (4), 2018
Abstract Purpose: To investigate the safety and clinical, hemodynamic and tissue improvement ability in mini pigs undergoing cell and gene therapy for the treatment of acute myocardial infarction. Methods: Thirty-two mini pigs Br1 lineage, 12 months old, undergoing induction of acute myocardial infarct...

Therapeutic advances in 5q-linked spinal muscular atrophy

Arq. neuropsiquiatr; 76 (4), 2018
ABSTRACT Spinal muscular atrophy (SMA) is a severe and clinically-heterogeneous motor neuron disease caused, in most cases, by a homozygous mutation in the SMN1 gene. Regarding the age of onset and motor involvement, at least four distinct clinical phenotypes have been recognized. This clinical variabili...

Perspectives for cancer immunotherapy mediated by p19Arf plus interferon-beta gene transfer

Clinics; 73 (supl.1), 2018
While cancer immunotherapy has gained much deserved attention in recent years, many areas regarding the optimization of such modalities remain unexplored, including the development of novel approaches and the strategic combination of therapies that target multiple aspects of the cancer-immunity cycle. Ou...