Protocolo de evaluación rápida de seguridad y efectividad del uso de Agalsidasa beta en el tratamiento de pacientes con enfermedad de Fabry
Protocol of rapid evaluation of security and effectiveness of the use of Agalsidasa beta in the treatment of patients with Fabry disease
La enfermedad de Fabry es una enfermedad progresiva heterogénea multisistémica hereditaria que afecta tanto a hombres como a mujeres. Se caracteriza por la deficiencia de α-galactosidasa. La actividad reducida o inexistente de la α-glucosidasa provoca la acumulación de GL-3 en los lisosomas de mucho...