RESUMO OBJETIVO Tendo em vista a alta incidência de síndrome dos ovários policísticos (SOP) e os efeitos terapêuticos insatisfatórios da dimetildiguanida ou do citrato de clomifeno isoladamente, nosso estudo teve como objetivo investigar os efeitos terapêuticos da dimetildiguanida associada ao citrato de clomifeno no tratamento da SOP. MÉTODOS Um total de 79 pacientes com POCS e 35 mulheres saudáveis foram incluídos, e biópsias endometriais foram obtidas. A expressão da proteína de ligação do elemento regulador de esterol-1 (SREBP1) nos tecidos endometriais foi detectada por qRT-PCR. Pacientes POC foram divididos aleatoriamente em grupo A (n=40) e grupo B (n=39). Os pacientes do grupo A foram tratados com dimetildiguanida combinada com citrato de clomifeno, enquanto os pacientes do grupo B foram tratados apenas com citrato de clomifeno. O número de folículos maduros e muco cervical, taxa de desenvolvimento folicular e taxa de ovulação, taxa de gravidez, abortamento precoce, taxa de ovulação, espessura endometrial, taxa positiva de três linhas, nível de hormônio folículo estimulante e nível de hormônio luteinizante foram comparados entre os dois grupos. RESULTADOS O nível de expressão do SREBP1 foi maior nos pacientes com SOP do que no controle normal. A expressão de SREBP1 foi inibida após o tratamento, enquanto os efeitos inibidores do tratamento combinado foram mais fortes do que os do citrato de clomifeno isoladamente. Comparado com o citrato de clomifeno sozinho, o tratamento combinado melhorou significativamente a pontuação do muco cervical, a taxa de desenvolvimento folicular, a taxa de ovulação do folículo único, a espessura endometrial, a taxa positiva de três linhas de sinal e o nível de hormônio folículo estimulante. CONCLUSÃO O efeito terapêutico do tratamento combinado é melhor do que o citrato de clomifeno isolado no tratamento da SOP.