Cad. Ibero Am. Direito Sanit. (Impr.); 8 (4), 2019
Publication year: 2019
Objetivo:
descrever os aspectos regulatórios do larotrectinibe, o primeiro medicamento
aprovado com indicação de tumor-agnóstico no Brasil, e seus prováveis impactos na
judicialização no país. Métodos:
trata-se de um estudo exploratório descritivo. Resultados
e discussão:
o larotrectinibe foi aprovado no Brasil cerca de 225 dias após a aprovação
pelo FDA. Sua aprovação traz novos elementos para a discussão da judicialização em
saúde, pois poucos são os pacientes que se beneficiarão dessa terapia. É sabido que a
prevalência de fusão do gene do receptor da NTRK (mutação alvo do larotrectinibe) é 0,31%
dos tumores de adultos e 0,34% dos tumores de pacientes pediátricos. Além disso, é
necessário a realização de exames farmacogenéticos para confirmação dessa mutação.
Conclusão:
com o registro de medicamentos com indicação tumor-agnóstica tornando-se
uma realidade no Brasil, a necessidade por apresentação e interpretação de testes
farmacogenéticos é crescente. Entretanto, essa não é uma realidade no Sistema Único de
Saúde e, por isso, esses medicamentos tendem a beneficiar apenas aqueles que tenham
acesso a testes farmacogenéticos e apresentem a mutação específica para o tratamento,
promovendo, assim, demandas judiciais e restringindo o acesso à grande maioria da
população.
Objective:
to describe the regulatory aspects of larotrectinib, the first approved drug with
indication for tumor-agnosis in Brazil, and its likely impacts on judicialization in the country.
Methods:
this is a descriptive exploratory study. Results and discussion:
larotrectinib was
approved in Brazil about 225 days after FDA approval. Its approval brings new elements to
the discussion of judicialization in health, since few patients will benefit from this therapy. The
prevalence of fusion of the NTRK receptor (larotrectinib target mutation) gene is known to be
0.31% of adult tumors and 0.34% of pediatric patient tumors. In addition, pharmacogenetic
tests are required to confirm this mutation. Conclusion:
with the registration of drugs with
tumor-agnostic indication becoming a reality in Brazil, the need for presentation and
interpretation of pharmacogenetic tests is increasing. However, this is not a reality in the
Unified Health System and, therefore, these drugs tend to benefit only those who have access
to pharmacogenetic tests, have the specific mutation for treatment, thus promoting legal
demands and thus restricting their access to large majority of the population.
Keywords:
Health's Judicialization. Pharmaceutical Services. Access to Essential Medicines
and Health Technologies. Brazilian Health Surveillance Agency.
Objetivo:
describir los aspectos regulatorios de larotrectinib, el primer fármaco aprobado con
indicación de diagnóstico de tumor en Brasil, y sus probables impactos en la judicialización
en el país. Métodos:
este es un estudio exploratorio descriptivo. Resultados y discusión:
larotrectinib fue aprobado en Brasil unos 225 días después de la aprobación de lo FDA. Su
aprobación aporta nuevos elementos a la discusión de la judicialización en salud, ya que
pocos pacientes se beneficiarán de esta terapia. Se sabe que la prevalencia de fusión del
gen del receptor NTRK (mutación objetivo de larotrectinib) es del 0,31% de los tumores
adultos y del 0,34% de los tumores de pacientes pediátricos. Además, se requieren pruebas
farmacogenéticas para confirmar esta mutación. Conclusión:
con el registro de
medicamentos con indicación agnóstica tumoral que se hace realidad en Brasil, la necesidad
de presentación e interpretación de pruebas farmacogenéticas está aumentando. Sin
embargo, esto no es una realidad en el Sistema Único de Salud y, por lo tanto, estos
medicamentos tienden a beneficiar solo a aquellos que tienen acceso a pruebas
farmacogenéticas, tienen la mutación específica para el tratamiento, promoviendo así
demandas legales y restringiendo así su acceso a Gran mayoría de la población.