O transtorno autista e o grupo de condições relacionadas definidas como transtornos invasivos do desenvolvimento são transtornos de neurodesenvolvimento crônicos que começam na infância precoce e afetam um número significativo de crianças e suas famílias. Ainda que as causas e muito da fisiopatologia do transtorno sejam desconhecidas, em anos recentes, vários tratamentos medicamentosos disponíveis têm sido identificados como contendo a promessa de aliviar alguns dos comportamentos mal-adaptativos mais comprometedores associados aos transtornos invasivos do desenvolvimento. No entanto, esses tratamentos não enfocam os sintomas nucleares da enfermidade e, geralmente, seus efeitos colaterais excedem os benefícios. Portanto, há uma necessidade substancial de novas medicações que sejam mais seguras e mais eficazes em tratar os sintomas comportamentais do autismo. O objetivo desta revisão é o de destacar as farmacoterapias correntes disponíveis e aquelas emergentes e que tenham potencial de melhorar as opções de tratamento de pacientes com transtornos invasivos do desenvolvimento.