O astrocitoma subependimário de células gigantes (SEGA) é um tumor cerebral que se desenvolve em 5% a 20% dos pacientes com esclerose tuberosa, predominantemente em crianças e adolescentes. A esclerose tuberosa é uma condição de herança autossômica dominante que causa mutações nos genes TSC1 ou TSC2, levando ao surgimento de hamartomas (tumores benignos) em vários órgãos. A prevalência aproximada da esclerose tuberosa é de aproximadamente 1 em 6.000/10.000 nascidos vivos. Estima-se que 1 milhão de pessoas no mundo possuam a doença. A expressão da doença é variável, sendo os três principais sintomas convulsões, retardo mental e acometimentos cutâneos que podem surgir nos primeiros anos de vida.

São poucos os acometimentos responsáveis pela diminuição da expectativa de vida:

distúrbios neurológicos (SEGA e convulsões), doença renal (linfangioleiomiomatose e broncopneumonia) e doença cardiovascular (rabdomioma e aneurisma). Os SEGAs são tumores glioneuronais originados na zona subventricular perto do forame de Monro, causando hidrocefalia (quanto maior o volume do tumor, maior é o risco de hidrocefalia) e aumento da pressão intracraniana. Até o momento, não há tratamento de cura para a esclerose tuberosa, sendo indicada a ressecção cirúrgica dos tumores (terapia padrão-ouro) e o tratamento sintomático, como o uso de anticonvulsivantes. A ressecção cirúrgica deve ser realizada após a demonstração sequencial do crescimento tumoral por técnicas de imagem (ressonância nuclear magnética) e possui o inconveniente de alguns tumores não ser ressecáveis, devido a sua localização, e a possibilidade de sequelas em consequência da perda de massa cerebral.

A TECNOLOGIA:

Everolimo - Indicação proposta: tratamento de pacientes com astrocitoma subependimário de células gigantes (SEGA) associado à esclerose tuberosa.

EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS:

Além da análise dos estudos apresentados pelo demandante, a Secretaria-Executiva da CONITEC realizou busca na literatura por artigos científicos, com o objetivo de encontrar Revisões Sistemáticas e Ensaios Clínicos Randomizados (ECR), considerados a melhor evidência para avaliar a eficácia de uma tecnologia usada para tratamento. As bases pesquisadas foram Medline (via PubMed)7, The Cochrane Library (via Bireme) 8 e CRD (Centre for Reviews and Dissemination)9. Os termos utilizados na busca foram “tuberous sclerose”, “subependymal giant-cell astrocytomas”, “everolimus”. Foram considerados os estudos publicados até o dia 15/02/2012, nos idiomas inglês, português ou espanhol.

DELIBERAÇÃO FINAL:

Os membros da CONITEC presentes na 4ª reunião ordinária do plenário do dia 10/05/2012, por unanimidade, ratificaram a deliberação por não recomendar a incorporação do medicamento everolimo para o tratamento de Astrocitoma Subependimário de Células Gigantes (SEGA) associado à Esclerose Tuberosa.

DECISÃO:

PORTARIA SCTIE/MS N° 26, de 13 de setembro de 2012 - Torna pública a decisão de não incorporar o medicamento everolimo para o tratamento do Astrocitoma Subependimário de Células Gigantes (SEGA) associado à Esclerose Tuberosa no Sistema Único de Saúde (SUS).