ANTECEDENTES:

En el marco de la Ley Ricarte Soto (Ley N°20.850), que establece el proceso destinado a determinar los diagnósticos y tratamientos de alto costo con Sistema de Protección Financiera, se realizó el siguiente informe. La mielofibrosis es una neoplasia mieloproliferativa crónica, caracterizada por la proliferación desregulada de células mieloides de variable madurez morfológica y eficacia hematopoyética. Su incidencia varía entre 1 a 1,5 por 100.000 habitantes, mientras que su prevalencia sería de 3 por 100.000 habitantes.

METODOLOGÍA:

Los informes de evaluación científica de la evidencia disponible se componen de cuatro análisis secuenciales, esto significa que si una tecnología sanitaria no cumple con una etapa no se continúa con su evaluación en las próximas etapas. Este informe se compone de 4 secciones con diferentes metodologías. Para la estimación de la “Eficacia y efectividad relativas de los tratamientos” se utilizó la metodología GRADE. Para el “Análisis Económico” se analizó económicamente ruxolitinib para el tratamiento de la mielofibrosis primaria, de medio y alto riesgo sintomático y precio máximo industrial, estimación de costo anual por paciente e impacto presupuestario. Para el análisis de “Implementación y efectos en las redes asistenciales”, un equipo de expertos evaluó la capacidad de la red asistencial para otorgar la tecnología sanitaria según sus requerimientos. Por último, se evaluaron las “Repercusiones éticas jurídicas y sociales”.

RESULTADOS:

Deferasirox No se identificaron revisiones sistemáticas ni ensayos que evaluaran el efecto de usar deferasirox en personas diagnosticadas con mielofibrosis, con sobrecarga férrica crónica debida a transfusiones sanguíneas. Se pesquisó una revisión sistemática sobre una evaluación similar, que se estimó podía constituir evidencia indirecta (en personas con mielodisplasia), pero ésta no identificó ningún estudio. Ruxolitinib De acuerdo a esta evidencia se observó que el uso de ruxolitinib podría disminuir la mortalidad; sin embargo, podría aumentar el riesgo de trombocitopenia y probablemente aumentaría el riesgo de anemia. No está claro si mejora los síntomas de la enfermedad o la calidad de vida del paciente.

ANÁLISIS ECONÓMICO:

El impacto presupuestario para el año 2019 asciende a $MM4.427 para ruxolitinib. El precio máximo industrial oscila entre $23.520 y $47.040 (dependiendo del mg) y el costo anual de $25.784.883 por personas.

IMPLEMENTACIÓN Y EFECTOS EN LAS REDES SOCIALES:

Existe red de atención suficiente para dar respuesta a este problema de salud. No se identificaron brechas relevantes.

REPERCUSIONES ÉTICAS JURÍDICAS Y SOCIALES:

Existe presencia de conflicto de interés. En las repercusiones sociales, los tratados con ruxolitinib responden de buena manera, teniendo mejoría en mortalidad, aunque, hay algunos efectos adversos (por ejemplo, anemia y trombocitopenia). En las repercusiones jurídicas, ruxolitinib se ajusta a los artículos 12, 17 y 19 del reglamento y deferasirox se ajusta al artículo 17 del reglamento.