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Nuevos tratamientos farmacológicos para la miocardiopatía hipertrófica: foco en inhibidores de miosina

Rev. chil. cardiol; 43 (1), 2024
La miocardiopatía hipertrófica (MCH), definida clínicamente como una hipertrofia ventricular izquierda no explicada por sobrecarga hemodinámica ni por infiltración, es la enfermedad miocárdica hereditaria más común. El tratamiento actual se basa en terapias de reducción septal en casos de Miocar...

Novelty in improvement of CAR T cell-based immunotherapy with the aid of CRISPR system

Abstract Introduction Chimeric Antigen Receptor (CAR) T cells have tremendous potentials for cancer treatment; however, various challenges impede their universal use. These restrictions include the poor function of T cells in tumor microenvironments, the shortage of tumor-specific antigens and, finally,...

Aplicaciones clínicas de la herramienta CRISPR-Cas

Acta méd. costarric; 65 (3), 2023
Resumen El desarrollo de tecnologías para la edición del genoma ha abierto la posibilidad de apuntar directamente y modificar secuencias genómicas en casi todo tipo de células eucariotas. La edición del genoma ha ampliado nuestra capacidad para dilucidar la contribución de la genética a las enferm...

Terapia genética de injeção intravítrea de rAAV2-ND4 para neuropatia óptica hereditária de Leber: uma revisão sistemática

Rev. bras. oftalmol; 82 (), 2023
RESUMO A neuropatia óptica hereditária de Leber é uma doença mitocondrial hereditária neurodegenerativa. A taxa potencial de recuperação espontânea é controversa na literatura. A terapia genética tem sido estudada como suporte aos pacientes. O objetivo desta revisão foi avaliar qualitativament...

Antibióticos innovadores contra la farmacorresistencia bacteriana obtenido por tecnología de edición genética CRISPR/Cas9
Innovative antibiotics against bacterial drug resistance obtained by CRISPR/cas9 gene editing technology

Rev. cuba. med; 61 (3), 2022
Introducción: El aumento de la resistencia a los antimicrobianos constituye actualmente una peligrosa amenaza para la salud. Ante este problema global de falta de antimicrobianos, es perentorio intervenir de forma coordinada e idear fórmulas para incentivar la investigación a nivel internacional. Obje...

Farmacoterapia da atrofia muscular espinhal
Pharmacotherapy of spinal muscular atrophy

J. Health Sci. Inst; 40 (2), 2022
Realizar uma revisão bibliográfica sobre os medicamentos específicos empregados no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME), uma doença genética neurodegenerativa caracterizada por fraqueza nos membros e atrofia muscular. Revisão narrativa de literatura, realizada por meio de um estudo descrit...

Nanobubbles: A Novel Targeted Drug Delivery System

Abstract Nanobubbles are nanometer size bubbles having different constituents of varying physicochemical characteristic for the inner core and outer shell. Nanobubbles are mainly fabricated to improve the stability, bioavailability and improve the biodistribution of the delivered drug to the specific tar...

O estado da arte das síndromes autoinflamatórias associadas à criopirina

As síndromes autoinflamatórias associadas à criopirina (CAPS) compreendem um grupo espectral de doenças raras autoinflamatórias. Todas estas doenças estão relacionadas ao inflamassoma NLRP3, sendo que de 50-60% dos pacientes apresentam mutações ao longo do gene NLRP3. Clinicamente, febre recorre...

Leucemia linfoide crónica: aspectos citogenéticos y moleculares

Introducción: La leucemia linfoide crónica es un trastorno linfoproliferativo caracterizado por la acumulación de linfocitos pequeños de aspecto maduro en sangre periférica, médula ósea y tejidos linfoides con un período de vida prolongado. Presenta una gran variabilidad clínica y genética. Ob...

Limitations and advances in new treatments and future perspectives of corneal blindness

Arq. bras. oftalmol; 84 (3), 2021
ABSTRACT This review is intended to describe the therapeutic approaches for corneal blindness, detailing the steps and elements involved in corneal wound healing. It also presents the limitations of the actual surgical and pharmacological strategies used to restore and maintain corneal transparency in te...